cadenas ligeras, Amiloidosis primaria (AL)
Nuestro proyecto basado en el tratamiento con éxito de amiloidosis tipo AL afecta a aproximadamente 5000 nuevos pacientes por año en UE. El 50% no sobreviven a los tratamiento disponibles actualmente o deben interrumpirlo debido a fuertes efectos secundarios. La curación es posible en casos excepcionales. El pronostico es desesperanzador y el porcentaje de supervivencia tras probar tratamientos es tan sólo de 1 o 2 años.
El tratamiento estándar se basa en quimioterapia sistémica, tratamiento caro y complejo, que causa efectos secundarios graves. Actualmente, no existe ningún tratamiento desarrollado únicamente para el tratamiento de la amiloidosis.
El objetivo de este proyecto es desarrollar un nuevo medicamento partiendo de un agente activo seguro, que pueda selectivamente prevenir y revertir el daño existente en los órganos debido a la acumulación de cadenas proteicas. Esta terapia incrementará de forma significativa la tasa de supervivencia de los pacientes, reducirá los efectos secundarios y mejorará la calidad de vida del paciente.
