El término medicamento huérfano se refiere a medicamentos utilizados para el tratamiento de enfermedades raras. Este término está justificado ya que se conocen pocos medicamentos para enfermedades raras. La gente afectada por una enfermedad rara ha de convivir con el problema de que, aunque hayan conseguido recibir un diagnostico, no podrán encontrar un medicamento para su enfermedad.
En la actualidad hay alrededor de 530 tipos diferentes de medicamentos huérfanos (junio 2009), algunos de los cuales están aprobados para la misma enfermedad y algunos de ellos no están disponibles en todos los países europeos o en Suiza. Los medicamentos huérfanos son evaluados y aprobados a través de diferentes procedimientos reglamentarios. Las empresas farmacéuticas apenas han investido en investigación de tales medicamentos, debido a la baja expectativa de obtener beneficios. Para reforzar este tipo de investigaciones, se han establecido reglamentaciones especiales en EEUU (FDA), UE (EMEA) y Suiza (Swissmedic). La investigación en medicamentos huérfanos debe fomentarse gracias a estas especiales reglamentaciones, pero desafortunadamente muy poco se ha realizado desde la entrada en vigor, hace 8 años, de esta nueva reglamentación.
Algunas pequeñas empresas farmacéuticas, las cuales trabajan en el desarrollo de nuevos medicamentos, son un buen ejemplo para demostrar que vale la pena invertir en investigación y desarrollo. Sin embargo, existen tantos tipos diferentes de enfermedades, que estos esfuerzos son como una gota de agua en el mar.
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